15.01.2021 17:29

Prof. Dr. Alessandro Prigione koordiniert den Verbund mit Partnern aus sieben Ländern

Neues europäisches Forschungskonsortium zur Erforschung von seltener Erkrankung bei Kindern

Von: Redaktion, Susanne Dopheide

Das innerhalb des europäischen Forschungsrahmenprogramms Horizon 2020 aufgelegte Gemeinsame Europäische Programm für Seltene Erkrankungen (EJP-RD) vereint über 130 Institutionen aus 35 Ländern. Es wird nun ein neues internationales Konsortium namens CureMILS mit insgesamt 2,4 Millionen Euro fördern. Ziel des Vorhabens ist die Entwicklung von Therapien gegen das Mitochondrial-DNA-assoziierte Leigh-Syndrom, abgekürzt MILS.

MILS ist eine seltene genetisch bedingte neurologische Erkrankung von Kindern, die auf eine Störung des mitochondrialen Stoffwechsels zurückgeht. Derzeit gibt es keine Heilung oder wirksame Behandlungen gegen diese schwere Erkrankung, die zur Degeneration und zum  Absterben von Hirnregionen führt. Die Lebenserwartung betroffener Kinder liegt bislang bei wenigen Jahren.

Einer der Aspekte, der die Suche nach neuen Therapien behindert, ist der Mangel an effektiven Krankheitsmodellen für MILS. Um solche Modelle zu entwickeln, wird CureMILS die Technologie der zellulären Reprogrammierung einsetzen. Sie erlaubt es, neuronale Zellen aus patienteneigenen Hautzellen zu erzeugen. Die reprogrammierten neuronalen Zellen werden verwendet, um Wirkstoffe mit Hilfe eines Hochdurchsatz-Screenings zu testen. Die identifizierten Substanzen werden anhand von dreidimensionalen Hirnorganoiden, das sind Organstrukturen, die mithilfe von Stammzellen im Labor erzeugt werden können, bewertet. Sie können aus Hautzellen von MILS-Patienten gewonnen werden.

Das Konsortium wird von Prof. Dr. Alessandro Prigione an der Klinik für Allgemeine Pädiatrie, Neonatologie und Pädiatrische Kardiologie des Universitätsklinikums Düsseldorf (UKD) koordiniert. Ein strategischer Partner wird Dr. Ole Pless am Fraunhofer Institut für Molekularbiologie und Angewandte Ökologie IME in Hamburg sein. Neben Deutschland wird das Konsortium sechs weitere Partner aus sechs weiteren europäischen Ländern einbeziehen: Österreich (Universität Innsbruck), die Niederlande (Radboudumc), Finnland (Universität Helsinki), Polen (Institut für Genetik und Tierbiotechnologie, Jastrzebiec), Italien (Universität Verona) und Luxemburg (Universität Luxemburg). Das Konsortialprojekt wird in Zusammenarbeit mit der Patientenorganisation International Mito Patients (IMP), einem Netzwerk von nationalen Organisationen zu mitochondrialen Erkrankungen, durchgeführt. Weitere Teilnehmer sind Kooperationspartner aus Deutschland, den Niederlanden und Italien, die Oroboros Instruments GmbH und das Deutsche Netzwerk für Mitochondriale Erkrankungen (mitoNET).

Verantwortlich für den Inhalt: E-Mail sendenDekanat der Medizinischen Fakultät der HHU